Acerca del Programa FAiRE

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FAiRE (Evaluación de fenfluramina en formas raras de epilepsia [Fenfluramine Assessment in Rare Epilepsy]) es un programa de estudios clínicos que está evaluando si la administración de un medicamento en investigación llamado ZX008, en combinación con tratamientos antiepilépticos actuales, puede mejorar el control de las convulsiones en niños y adultos jóvenes con formas raras de epilepsia, como el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut. Cada estudio registra la frecuencia de las convulsiones, mide la exposición al medicamento y evalúa aspectos de la enfermedad no relacionados con las convulsiones, como la calidad de vida. Además, se monitoreará la salud de todos los participantes regularmente, tanto en persona como por teléfono.

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SÍNDROME DE DRAVET (SD)

En la actualidad, la inscripción en los estudios de SD del Programa FAiRE está cerrada. Estos estudios incluyen los siguientes:

  • 1501/1502 Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo de dos dosis fijas de solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) como tratamiento complementario en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet
  • 1503 Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de la solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) como tratamiento complementario en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet
  • 1504 Estudio multicéntrico de 2 cohortes que evalúa primero la farmacocinética y el perfil de seguridad de una dosis única de solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) al agregarse al estándar de atención (Cohorte 1), seguido de una evaluación aleatorizada, doble ciega, controlada con placebo, en grupos paralelos sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ZX008 como tratamiento antiepiléptico complementario al tratamiento con estiripentol en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet (Cohorte 2)
SÍNDROME DE LENNOX-GASTAUT (SLG)

Actualmente, la inscripción a los estudios de SLG del programa FAiRE está abierta. Estos estudios incluyen los siguientes:

  • 1601 Estudio en dos partes de ZX008 en niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut (SLG); parte 1: Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de dos dosis fijas de solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) como tratamiento complementario para convulsiones en niños y adultos con SLG, seguido de la parte 2: Extensión abierta para evaluar la seguridad a largo plazo de ZX008 en niños y adultos con SLG
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ZX008

ZX008 es una formulación de dosis baja de fenfluramina que se toma por vía oral dos veces al día con o sin alimentos. La fenfluramina se comercializó en el pasado como un medicamento para inhibir el apetito en adultos obesos y se usó en dosis más altas a las de este estudio. Se retiró del mercado en 1997 porque algunas personas presentaron efectos secundarios serios relacionados con el corazón.

Sin embargo, las dosis usadas en el Programa FAiRE son entre 2 y 4 veces menores que las dosis comercializadas antes. A la fecha, más de 300 personas con epilepsia han recibido tratamiento con ZX008, algunas durante más de 25 años, y ninguna ha experimentado ningún signo ni síntoma de enfermedad de las válvulas cardíacas o hipertensión pulmonar. Cabe destacar que a todos los participantes del estudio se les realizarán pruebas para asegurarse de que no tengan enfermedades cardíacas preexistentes y el estudio incluye un plan exhaustivo de monitoreo cardíaco para ayudar a identificar cualquier signo temprano de efectos secundarios cardíacos.

En cada estudio FAiRE, a los participantes se les entregará un plan de administración de dosis que deberán seguir durante su participación en el estudio. Estos planes de administración de dosis variarán entre estudios, pero todos los participantes seguirán tomando su o sus medicamentos anticonvulsivos actuales normalmente.

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